运用纳米颗粒和mRNA可能成为遗传性失明的新疗法
俄勒冈州立大学药学院的科学家们在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒和信使RNA（COVID-19疫苗的基础技术）来治疗与一种罕见遗传病有关的失明的可能性。研究人员开发的纳米颗粒能够穿透神经视网膜，并将mRNA传递给光感受器细胞，这些细胞的正常功能使视觉成为可能。 ...
科学家发现一种新的遗传性眼病
美国国家眼科研究所（NEI）的研究人员发现了一种损害黄斑的新疾病，黄斑是敏锐的中央视力所需的光感视网膜的一个小区域。研究人员在《美国医学会眼科杂志》上发表了他们对这种未命名的新黄斑营养不良症的发现。NEI是美国国立卫生研究院的一个分支机构。 ...
新基因疗法可预防遗传性听力损失
索尔克研究所的研究人员取得了一项突破，这可能会带来一种对遗传性听力损失的新疗法。提供一种特定蛋白质的基因疗法可以确保有缺陷的毛细胞正确生长从而改善听力。 ...
科学家们发现了一种会减缓大脑发育的新遗传性疾病
科学家们发现了一种新的遗传病，它会导致一些儿童的大脑异常生长并减缓智力发展。这种疾病仍然很新，以至于都没有一个名称。来自朴茨茅斯大学、南安普敦大学和哥本哈根大学的一个国际研究小组表示，被称为谷氨酸离子受体AMPA型亚单位1(GRIA1)的蛋白质编码基因的变化是这种不常见的遗传性疾病的根本原因。 ...
