FDA批准了由冰桶挑战赛捐款者资助研发的治疗方法

发布时间: 2022-10-04 11:40:08 来源: cnBeta 栏目: 新奇科技 点击: 20

社交媒体上的挑战并不新鲜,但现在我们似乎等来了一个真正积极的结果。自2014年以来,肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的冰桶挑战已经促使成千上万的社交媒体用户用冰水浇了自己一身,并向ALS协会捐款。现在,这项挑战已经筹集了超过200万美元的资金,直接用于新批准的ALS药物治疗。

社交媒体上的挑战并不新鲜,但现在我们似乎等来了一个真正积极的结果。自2014年以来,肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的冰桶挑战已经促使成千上万的社交媒体用户用冰水浇了自己一身,并向ALS协会捐款。现在,这项挑战已经筹集了超过200万美元的资金,直接用于新批准的ALS药物治疗。

FDA批准了由冰桶挑战赛捐款者资助研发的治疗方法

本周早些时候,ALS协会宣布FDA批准了AMX0035,也被称为Relyvrio。新疗法的资金包括来自2014年ALS冰桶挑战的捐款。

冰桶挑战在帕特里克奎因和皮特弗拉茨的普及下在当时获得了极大的关注。作为ALS患者本196世界之最人,他们对挑战赛在2hQNnnQIXW014年兴起后知名度、参与度和筹款的大幅提高居功至伟。前职业高尔夫球手克里斯肯尼迪(Chris Kennedy)也帮助将这项运动推向了主流,他的视频成为挑战赛的跳板,使其接触到更多、更高层的观众和参与者。

社交媒体在推动挑战赛及其事业方面的作用是巨大的。根据Facebook提供的数据,参与ALS冰桶挑战对话的用户数量从2014年6月初的零上升到2014年8月10日的600多万。在这次攀升之后,关于挑战的对话数量突然翻了两番,截至2014年8月17日,有超过2400万用户hQNnnQIXW参与。

FDA批准了由冰桶挑战赛捐款者资助研发的治疗方法

这种巨大的参与峰值吸引了来自各行各业的社交媒体用户的关注,包括Facebook CEO马克-扎克伯格。196世界之最这种曝光率导致其他名人参与挑战,包括比尔盖茨、Facebook的谢丽尔桑德伯格和Netflix首席执行官里德黑斯廷斯。

肌萎缩侧索硬化症又称卢伽雷氏病,是一种渐进式的神经系统疾病,会导致运动神经元的衰退。虽然这种疾病不会影响一个人的智力,但它会导致力量和肌肉损失,导致四肢和身体不能移动,最终导致无法呼吸。

AMX0035是一种针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者的新疗法,该协会将通过2014年ALS冰桶挑战赛筹集的220万美元资金投入到AMX0035的开发和试验中,并领导了长达数年的宣传活动,推动FDA在完成正在进行的3期试验之前批准该疗法。

2016年6月,协会向AMX0035的生产商Amylyx提供了75万美元的资助,用于临床试验试点;2016年7月,协会向东北ALS联盟(NEALS)提供了146万美元的资助,帮助支付AMX0035的第二阶段临床试验。协会还提供了监管、医疗和研究咨询,以帮助加快AMX0035的www.196nk.cn进展。

2020年9月,ALS协会和I AM ALS向FDA提交了超过5万个签名,呼吁该机构批准AMX0035。在随后的几个月里,协会与FDA官员举行了多次会议,包括在2021年5月举行的公开的"我们不能等待"行动会议,因此ALS社区的成员可以直接与FDA官员交谈。协会还提供了科学和监管指导,并在2022年推动了超过14,000封个人电子邮件给FDA,敦促其批准。

该协会已将其临床提供者网络从2014年的100个认证卓越治疗中心、认可治疗中心和附属诊所扩大到今天的188个。

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